国际罕见病日官网的数据表明，全球罕见病患者总数约3亿人。根据《中国罕见病定义研究报告2021》，罕见病是指新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数少于十四万的疾病。但由于我国人口基数庞大，每类罕见病患者往往数以万计。

罕见病诊疗是国际性难题。据统计，目前全球仅有5%罕见病存在有效治疗方法，而即使已存在治疗方法的罕见病药物价格也十分昂贵，一般患者及其家庭承受着心理和经济的双重压力。

它不仅是身体上的折磨，更意味着巨大的治疗成本。疾病可能在一夜间改变很多人的命运，整个家庭可能因为一场疾病，由富裕小康直接掉进贫穷，并看不到任何希望。一场病压垮一个家庭。

我们呼吁更多的爱心人士和我们一起携手点燃困境罕见病患者生的希望，让罕见病患者获得更及时、更优质的治疗，享受更高质量的生活。